Beyfortus在欧盟被批准用于预防婴儿RSV下呼吸道疾病

2022年11月4日07:00英国夏令时
 

首个也是唯一一个被批准的单剂量RSV预防方案
新生儿和婴儿人口

欧盟委员会在全球范围内首次批准
CHMP在9月份给出了积极的意见
 

澳门在线赌城娱乐和赛诺菲 Beyfortus (nirsevimab) has been approved in the European Union (EU) for the prevention of 呼吸道合胞病毒 (RSV) lower respiratory tract disease in newborns and infants during their first RSV season.¹ Beyfortus 第一次也是唯一一次针对广大婴儿群体的RSV被动免疫接种, 包括那些天生健康的人, 足月或早产, 或者有特殊的健康状况.

RSV是一种常见的高传染性季节性病毒, 几乎所有两岁的儿童都会感染.^2,3

欧盟委员会是第一个批准的监管机构 Beyfortus.¹ 批准是基于结果 Beyfortus 临床发展计划, 包括MELODY第三期, 混合型II/III期和IIb期试验,^1,4-11and follows the recommendation by The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the 欧洲药品管理局 in September 2022.¹²

在关键的MELODY疗效试验中， Beyfortus met its primary endpoint of reducing the incidence of medically attended lower respiratory tract infections (LRTI) 是由RSV引起的.5% (95% CI 49.6, 87.1; p<0.001) vs. 在第151天(典型的RSV季节)使用单剂量安慰剂.^1,4-9 Beyfortus 也证明了相当的安全性和耐受性 Synagis (palivizumab)在MEDLEY II/III期试验中, with occurrence of treatment emergent adverse events (TEAEs) or treatment emergent serious adverse events (TESAEs) similar between groups.^1,10-13

Silke马德尔, 欧洲新生儿护理基金会(EFCNI)执行委员会主席和联合创始人, 他说:“呼吸道合胞病毒对婴儿的健康构成威胁, 每年澳门第一赌城在线娱乐都看到它对家庭的影响, 医疗保健提供者和医疗保健系统. 在EFCNI, 澳门第一赌城在线娱乐很高兴有机会将预防工作扩大到所有婴儿, 因为澳门第一赌城在线娱乐相信这可以帮助缓解目前的情绪, 呼吸道合胞病毒的身体和经济负担.”

澳门在线赌城娱乐疫苗和免疫疗法执行副总裁Iskra Reic说:“Beyfortus is the first single-dose preventative option against 呼吸道合胞病毒 to gain approval in Europe and is also the first and only preventative option approved for a broad infant population. 今天的上市许可 Beyfortus 标志着科学界的一项重大成就，解决了一个持续存在的问题, 预防呼吸道合胞病毒方面的全球未满足需求.”

托马斯·凯旋, 执行副总裁, 疫苗, 赛诺菲安万特, 他说:“今天是RSV预防具有里程碑意义的一天, as decades of research and 发展 come together in the world’s first approval of a broadly protective option against 呼吸道合胞病毒 disease. 一旦启动, Beyfortus 在婴儿的第一个呼吸道合胞病毒季节，父母是否有能力帮助保护他们的婴儿.”

呼吸道合胞病毒是下呼吸道感染最常见的原因，包括婴儿的细支气管炎和肺炎.¹⁴ 它也是所有婴儿住院的主要原因.^15-18 在全球范围内, in 2019, 大约有3300万例急性下呼吸道感染，导致300多万人住院, 据估计有26只,300名五岁以下儿童在医院死亡.¹⁹ rsv相关的直接医疗费用, 全球-包括医院, 门诊和随访护理-估计为4欧元.2017年820亿美元.²¹

笔记

Beyfortus
Beyfortus (nirsevimab), a long-acting antibody designed for all infants for protection against RSV disease from birth through their first RSV season with a single dose, 是澳门在线赌城娱乐和赛诺菲联合开发的，使用澳门在线赌城娱乐的YTE技术.

Beyfortus 通过一种抗体为新生儿和婴儿提供直接的RSV保护，以帮助预防由RSV引起的下呼吸道感染. 单克隆抗体不需要免疫系统的激活，及时提供帮助, 快速和直接预防疾病.²⁰

Beyfortus has been granted marketing authorisation in the European Union for the prevention of RSV LRTI disease in newborns and infants from birth during their first RSV season. 推荐的剂量 Beyfortus is a single intramuscular injection of 50 mg for infants with body weight <5 kg and a single intramuscular injection of 100 mg for infants with body weight ≥5 kg.¹²

Beyfortus has also been granted regulatory designations to facilitate expedited 发展 by several major regulatory agencies around the world. These include 突破性疗法认定 by the China Center for Drug Evaluation under the National Medical Products Administration; 突破性疗法认定 from the US Food and Drug Administration; access granted to the 欧洲药品管理局 (EMA 优先级的药品 (PRIME) scheme; and named “a medicine for prioritized 发展” under the Project for Drug Selection to Promote New Drug Development in 儿科 by the Japan Agency for Medical Research and Development (AMED). 的安全性和有效性 Beyfortus 在EMA的加速评估程序下进行了评估.

关键临床试验
IIb期研究是一项随机、安慰剂对照试验，旨在衡量 Beyfortus (nirseimab)在给药后150天内对LRTI的影响. 29-35周妊娠的健康早产儿随机(2:1)接受单次50mg的肌内注射 Beyfortus 或安慰剂.^1,4,5

推荐的给药方案是基于对IIb期数据的进一步探索. 随后的III期研究中，MELODY采用了推荐的给药方案.^1,3,6

MELODY III期研究是一项随机研究, 在21个国家进行的安慰剂对照试验旨在确定 Beyfortus against medically attended LRTI due to RSV confirmed by reverse transcriptase polymerase chain reaction testing through 150 days after dosing, 与安慰剂, 健康晚期早产儿和足月婴儿(35周孕龄或更大)进入第一个RSV季节.^1-3

MEDLEY是一项II/III期、随机、双盲、 Synagis-对照试验，主要目的是评估药物的安全性和耐受性 Beyfortus in preterm infants and infants with congenital heart disease (CHD) and/or chronic lung disease of pr教育津贴turity (CLD) eligible to receive Synagis.^1,8,9 Between July 2019 and May 2021 approximately 918 infants entering their first RSV season were randomised to receive a single 50mg (in infants weighing <5kg) or 100mg (in infants weighing ≥5kg) intramuscular injection of Beyfortus or Synagis. 通过监测给药后360天teae和tesae的发生来评估安全性.^1,8,9 血清中 Beyfortus 在本试验中给药后(第151天)与MELODY III期试验中观察到的结果相当, 这表明在这一人群中，与健康足月婴儿和晚期早产儿的保护作用相似. 数据发表在 新英格兰医学杂志(NEJM) 2022年3月.

MELODY、MEDLEY II/III期和IIb期试验的结果表明 Beyfortus 单剂接种有助于在第一个呼吸道合胞病毒季节保护婴儿免受呼吸道合胞病毒疾病的侵害.^1-9 全婴儿人口包括早产儿, 健康的晚期早产儿和足月婴儿, 以及有特殊情况的婴儿.

这些试验构成了2022年开始提交监管文件的基础.

来自IIb期试验的结果
IIb期研究的主要终点得到满足, 减少医疗护理下呼吸道感染的发生率, 是由RSV引起的.1% (95% CI: 52.3, 81.2)与安慰剂相比. 在2016年11月至2017年12月期间，1,453名婴儿随机(Beyfortus, n=969; placebo, n=484) at the RSV season start. 澳门在线赌城娱乐在两个半球23个国家的164个地点进行了研究.^1,4,5 数据发表于 NEJM 2020年7月.

服药后150天内接受治疗的呼吸道合胞病毒LRTI和住院情况(ITT人群)

^*数据来源于没有事件发生的参与者，并且在给药后150天内没有随访. 分析采用具有稳健方差的泊松回归. CI, confidence interval; ITT, intent-to-treat; LRTI, lower respiratory tract infection; RRR, relative risk reduction; RSV, 呼吸道合胞病毒.

MELODY III期临床试验结果
MELODY III期试验的主要终点达到了, 减少医疗护理下呼吸道感染的发生率, 如细支气管炎或肺炎, 是由RSV引起的.5% (95% CI 49.6, 87.1; P<0.001)与安慰剂相比. Infants were randomised (2:1) to receive a single 50mg (in infants weighing <5kg) or 100mg (in infants weighing ≥5kg) intramuscular injection of Beyfortus 或安慰剂. 在2019年7月至2020年3月期间，1490名婴儿被随机分为两组 Beyfortus 或在RSV季节开始时服用安慰剂.^1-3 数据发表于 NEJM 2022年3月.

服药后150天内接受治疗的呼吸道合胞病毒LRTI和住院情况(ITT人群)

^*数据来源于没有事件发生的参与者，并且在给药后150天内没有随访. 分析采用具有稳健方差的泊松回归. CI, confidence interval; ITT, intent-to-treat; LRTI, lower respiratory tract infection; RRR, relative risk reduction; RSV, 呼吸道合胞病毒.

来自预先指定的IIb期和MELODY试验的汇总分析结果
预先指定的MELODY III期试验和IIb期试验推荐剂量的汇总分析, 其中有效性(相对于安慰剂降低风险)为79.5% (95% CI 65.9, 87.7; P<0.0001)被视为反对医疗辅助的LRTI, 如细支气管炎或肺炎, 在足月或早产婴儿进入第一个呼吸道合胞病毒季节时由呼吸道合胞病毒引起.^1,8 这项综合分析研究了健康的早产儿和足月婴儿，他们接受了推荐剂量的 Beyfortus 在第151天与安慰剂相比，显示出77的疗效.3% (95% CI 50.3, 89.7; P<0.001)对抗RSV LRTI住院.^1,4,8

服药后150天内接受治疗的呼吸道合胞病毒LRTI和住院情况(ITT人群)

^*数据来源于没有事件发生的参与者，并且在给药后150天内没有随访. 分析采用具有稳健方差的泊松回归. CI, confidence interval; ITT, intent-to-treat; LRTI, lower respiratory tract infection; RRR, relative risk reduction; RSV, 呼吸道合胞病毒.

赛诺菲安万特联盟
2017年3月，澳门在线赌城娱乐和赛诺菲宣布合作 协议 开发和商业化nirsevimab. 根据协议条款, 澳门在线赌城娱乐领导所有的开发和制造活动, 赛诺菲领导商业化活动并记录收入. 根据全球协议的条款, 赛诺菲支付了1.2亿欧元的预付款, has paid a 发展 milestone of €30m and will pay up to a further €465m upon achievement of certain 发展 and sales-related milestones. 这两家公司分担成本和利润. 该协议的收入在公司财务报表中报告为合作收入.

索比协议
相关报道，2018年11月，澳门在线赌城娱乐同意出售美国商业权利 Synagis (palivizumab) to Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) in addition to the right to participate in payments that may be received by 澳门在线赌城娱乐 from the US profits or losses for nirsevimab. 下 协议 澳门在线赌城娱乐在2019-2021年期间收到了nirsevimab的预付对价，并收到了非或有付款. 澳门在线赌城娱乐也有权获得nirsevimab的某些里程碑付款, including a $175m milestone following the date on which the Biologics License Application (BLA) for nirsevimab is accepted for filing by the FDA and a $90m milestone payment following the date on which BLA approval in the US occurs. 澳门在线赌城娱乐 will continue to manufacture and supply nirsevimab globally and is entitled to an additional royalty from Sobi if profits from nirsevimab in the US exceed a pre-specified level.

澳门在线赌城娱乐
澳门在线赌城娱乐(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门第一赌城在线娱乐公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病, 和澳门第一赌城在线娱乐, 包括心血管, 肾 & 代谢与呼吸 & 免疫学. 总部设在剑桥, UK, 澳门在线赌城娱乐在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门在线赌城娱乐.com 并在推特上关注公司 @澳门在线赌城娱乐.

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参考文献。

艾德里安·坎普
公司秘书
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